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RBCによると、siRNAパイプラインの重要性が高まるにつれ、サレプタのエレビディスは安定化の兆しを見せている。

RBCキャピタル・マーケッツは木曜日のレポートで、サレプタ・セラピューティクス（SRPT）のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「エレビディス」は短期的に安定化の兆しを見せており、同社の8億ドルから9億ドルの営業費用はキャッシュフローの黒字化に対する安心感を与えていると述べた。同投資会社はさらに、遺伝子治療薬の競合は短期的に大きな脅威とは見ていないと指摘した。経営陣は、米国食品医薬品局（FDA）がレジェンクスバイオ（RGNX）とソリッド・バイオサイエンス（SLDB）に対し、迅速承認制度ではなく、機能的データとランダム化比較試験データの提出を求める可能性が高いと考えているためだ。アモンディスとヴィヨンディスについては、強力な実臨床データ、エッセンス試験の良好な結果、そしてNSファーマの成功事例が、市場アクセスの継続を支え、今後数年間で約4億ドルの収益を維持するのに役立つとRBCは述べている。証券会社は、サレプタが提携先と共同で進めている顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーおよび筋強直性ジストロフィー1型向けのsiRNAプログラムの成功が、競争圧力によって同社のエクソンスキッピング事業、ひいては長期的には遺伝子治療事業に悪影響を及ぼす可能性があるとして、ますます重要になっていると指摘した。 RBCは、下半期にこれらのプログラムから良好なデータが得られれば、株価を支える可能性があると述べた。 RBCはサレプタ株に対し「セクター・パフォーム」のレーティングを付与し、目標株価を19ドルとしている。Price: $17.23, Change: $+0.27, Percent Change: +1.59%

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速報34日前

ウェドブッシュ社は、レジェンクスバイオのデータ発表後、サレプタ社のエレヴィディスへの圧力は「ほとんどない」と述べている。

ウェドブッシュ証券は金曜日のレポートで、サレプタ・セラピューティクス（SRPT）のエレビディスは、レジェンクスバイオ（RGNX）のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬に関する良好な臨床試験データによって「やや」プレッシャーを受けていると述べた。レポートは、RGX-202の臨床試験において、ミクロジストロフィン発現と機能改善との間に統計的に有意な相関関係が認められたことを指摘し、これは全てのミクロジストロフィン遺伝子治療プログラム／製品にとって有益となるはずだとしている。「エレビディスへの大きな影響は他に見当たらない」とレポートは述べている。「RGNXの試験における患者数が比較的少ないため、ミクロジストロフィン発現の公平な比較はできないと考えている」。また、RGX-202の承認経路はまだ確定していないとも述べている。ウェドブッシュは、サレプタ・セラピューティクスの投資判断を「アウトパフォーム」に据え置き、目標株価を35ドルとした。Price: $18.12, Change: $-0.56, Percent Change: -3.00%

$RGNX$SRPT

速報41日前

ウェドブッシュは、サレプタ・セラピューティクスの商業ポートフォリオだけでも、より高い企業価値を支えるはずだと述べている。

ウェドブッシュ証券は金曜日のレポートで、サレプタ・セラピューティクス（SRPT）の商業ポートフォリオだけでも株価上昇を支えられるはずであり、同社の臨床開発プログラムはさらなる上昇余地をもたらすだろうと述べた。ウェドブッシュ証券は、エレビディスの四半期純売上高は経営陣の以前のガイダンスに沿ったものと見ており、同社が改めて示した2026年の総製品純売上高ガイダンスは、継続的なプラスのキャッシュフローがパイプラインにあるsiRNAプログラムの資金を賄うのに十分であるという自信の表れだと指摘した。今後の見通しとして、同証券は、エレビディスの採用は時間とともに増加すると予想しており、第3相エンバーク試験の最近の3年間のデータは、エレビディスの臨床的有効性と早期臨床介入の重要性を裏付けていると述べた。ウェドブッシュ証券は、単回投与群における第1/2相試験の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の筋疾患データは、用量制限毒性がなく、良好な安全性プロファイルを示したと述べ、同社は年末までに複数投与群の試験データを発表する予定であると付け加えた。さらに、同社のハンチントン病治療薬プログラムは第2四半期に最初の患者への投与を開始する予定であり、サレプタ・セラピューティクスは2027年初頭に標的遺伝子タンパク質のノックダウンによる生物学的有効性の確認を見込んでいると、ウェドブッシュ証券は述べた。同証券は、目標株価35ドルで同社の投資判断を「アウトパフォーム」に据え置いた。Price: $20.10, Change: $-0.71, Percent Change: -3.39%

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速報62日前

サレプタ・セラピューティクスは、新たなエレビディス研究と2026年後半の米国での普及拡大から恩恵を受けると見込まれる。

ウェドブッシュ証券は金曜日のレポートで、サレプタ・セラピューティクス（SRPT）は、ロシュによるエレビディスの新たな後期臨床試験、2026年下半期における米国での需要増加、安定した売上、そして主要なエクソンスキッピング薬に関する規制当局の承認取得に向けた進展の可能性から恩恵を受ける可能性があると述べた。ロシュが米国以外で新たなグローバル第3相臨床試験を開始する計画は、エレビディスに対する自信の表れであり、米国での商業化には影響しないだろう。ただし、2026年上半期のエレビディスの売上は低迷する可能性があると、同証券は指摘した。ウェドブッシュ証券によると、主要オピニオンリーダーからのフィードバックは、医師が外来患者におけるエレビディスに対して依然として肯定的な見解を示していることから、2026年下半期には普及が進むことを示唆している。レポートによると、ENDEAVOR試験の第8コホートにおける非歩行患者に関するデータは2026年末までに発表される予定であり、結果が良好であれば、同薬の安全性に対する信頼が高まる可能性がある。ウェドブッシュはサレプタの株価目標を35ドルに据え置き、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマーの売上高は2026年も安定的に推移すると予想され、アモンディス45とヴィヨンディス53の申請状況に関する最新情報は第2四半期末までに発表される見込みであると付け加えた。Price: $21.30, Change: $+0.13, Percent Change: +0.59%

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