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RCKT に言及した4 件の記事33日前更新

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RCKTの最新ニュースは？

ロケット・ファーマシューティカルズのダノンとPKP2-ACMの最新情報が、H2の重要な触媒となる見込みだとウェドブッシュは述べている。

ロケット・ファーマシューティカルズ（RCKT）の第2四半期決算報告によると、同社の開発プログラムは順調に進んでおり、経営陣はダノン病治療薬RP-A501とPKP2-ACM治療薬RP-A601に関する規制当局からの最新情報が下半期中に得られる見込みであると、ウェドブッシュ証券が火曜日に発表したレポートで明らかにした。ダノン病は、心臓と骨格筋の筋力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患であり、PKP2-ACMは、危険な不整脈を引き起こす可能性のある遺伝性不整脈性心筋症である。ウェドブッシュ証券によると、ロケット社はダノン病患者9名を追加で投与する予定で、これにより、重要な第2相臨床試験において、再調整された用量で投与される患者数は合計12名となる。 RP-A601については、第2相臨床試験の設計を最終決定するため、FDAとの協議が継続中であり、第1相臨床試験は引き続き実施中で、患者登録も積極的に行われていると、同レポートは述べている。ウェドブッシュ証券によると、ロケット社はBAG3-DCM（拡張型心筋症）治療薬RP-A701の第1相臨床試験において、下半期に最初の患者への投与を開始する予定である。 BAG3-DCMは、心筋の進行性衰弱を引き起こす遺伝性拡張型心筋症の一種である。ウェドブッシュ証券は、ロケット社の株価目標を16ドルから15ドルに引き下げたが、「アウトパフォーム」の投資判断は維持した。Price: $3.49, Change: $-0.15, Percent Change: -4.12%

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Sectors93日前

セクター最新情報：ヘルスケア関連株が金曜の取引開始前に上昇

金曜日の取引開始前、ヘルスケア関連株は上昇し、ステート・ストリート・ヘルスケア・セレクト・セクターSPDR ETF（XLV）は0.5%高、iシェアーズ・バイオテクノロジーETF（IBB）は0.3%高となった。ビーワン・メディシンズ（ONC）の株価は1%以上上昇した。同社は、ブルトン型チロシンキナーゼ分解剤であるタカブルチデグに関する新たなデータで、前治療歴のある再発性または難治性の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫患者において「持続的な奏効」が認められ、BTK阻害剤未治療患者においても有望な効果が示されたと発表した。バイオクリスト・ファーマシューティカルズ（BCRX）は、進行中のAPeX-P試験の新たな臨床データにより、同社のオルラデヨが遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の「早期かつ持続的な減少」と関連していることが示されたと発表した。バイオクリスト・ファーマシューティカルズの株価は、取引開始前で0.1%上昇した。ロケット・ファーマシューティカルズ（RCKT）の株価は、同社が希少小児疾患の優先審査バウチャーを1億8000万ドルで売却したことを受け、約2％上昇した。

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Wire93日前

ロケット・ファーマシューティカルズ、小児優先審査バウチャーの1億8000万ドルでの売却を完了

ロケット・ファーマシューティカルズ（RCKT）は、希少小児疾患優先審査バウチャーの1億8000万ドルでの売却を完了したと、金曜日に発表した。同社によると、このバウチャーは、希少かつ生命を脅かす原発性免疫不全症である重症白血球接着不全症I型に対するロケット社の遺伝子治療薬「クレズラディ」の承認に関連して、2026年3月に米国食品医薬品局（FDA）から付与されたものだ。今回の売却により、ロケット社の現金、現金同等物、および投資は約3億2260万ドルに増加し、2028年第2四半期までの事業運営資金を確保できる見込みだと同社は述べている。同社の株価は、金曜日のプレマーケット取引で5.3%上昇した。

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速報128日前

ロケット・ファーマシューティカルズの心臓病治療プログラムの最新情報は、株価上昇の「強力な」起爆剤となるだろうと、ウェドブッシュは述べている。

ロケット・ファーマシューティカルズ（RCKT）が下半期に発表する3つの心臓遺伝子治療プログラムに関する臨床試験および規制当局への申請状況の最新情報は、株価の「強力な」上昇要因となる見込みだと、ウェドブッシュ証券は金曜日のレポートで述べた。 3つのプログラムはすべて計画通りに進んでおり、ダノン病治療薬RP-A501については、米国食品医薬品局（FDA）との合意が得られ次第、経営陣が最新情報を提供する予定で、これによりプログラムは軌道に戻ると同証券は指摘した。ウェドブッシュ証券は、市場規模に関する疑問が残る中で、疾患の罹患率に関する議論が重要になると付け加えた。 PKP2関連不整脈原性心筋症を標的とするRP-A601については、ロケット社はFDAと、重要な第2相臨床試験の最終設計について協議中である。一方、第1相臨床試験は、次の試験を待たずに治療を受けたいという患者の要望を受けて、引き続き実施されていると同証券は述べている。ロケット・ファーマシューティカルズのBAG3関連拡張型心筋症治療薬RP-A701プログラムも、ファストトラック指定を受けて第1相臨床試験を開始する予定であり、最初の患者への投与は年央に開始される見込みであると、同レポートは述べている。ウェドブッシュ証券は、同社株の投資判断を「アウトパフォーム」に据え置き、目標株価を16ドルとした。ロケット・ファーマシューティカルズの株価は、金曜日の取引で約2.9%下落した。Price: $3.57, Change: $-0.11, Percent Change: -2.86%

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