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デザイン・セラピューティクス社のDT-216P2がフリードライヒ運動失調症の臨床試験で臨床的改善を示し、株価は取引開始前に上昇した。

デザイン・セラピューティクス（DSGN）は月曜日、劣性遺伝性神経変性疾患であるフリードライヒ運動失調症の治療薬DT-216P2を評価する第1/2相臨床試験「RESTORE-FA」の主要データを発表した。 同社によると、16名の患者を対象とした4週間の投与期間後、複数回投与コホート評価において、フラタキシンmRNAおよびフラタキシンタンパク質の用量依存的な増加が認められた。 また、治療は概ね忍容性が良好で、重篤な有害事象は報告されず、治療中止例もなかったという。 デザイン・セラピューティクスは、今回の試験データに基づき、DT-216P2の承認申請に向けた開発を進める予定であり、正式な規制当局への申請状況の報告は第4四半期を予定している。 同社の株価は、取引開始前に7%近く上昇した。