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BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 週二宣布，已公佈其針對軟骨發育不全和軟骨發育不全（都是與生長相關的骨骼疾病）的兩種治療藥物 Voxzogo 和 BMN 333 的最新臨床數據。 該公司表示，一項由研究者主導的 II 期擴展研究表明，Voxzogo 可使軟骨發育不全患兒的生長持續改善。 該公司還表示，計劃在第三季根據一項獨立的 III 期研究向美國食品藥物管理局 (FDA) 提交補充新藥申請 (SNDA)。 BioMarin Pharmaceutical 表示，BMN 333 在健康成年人中進行的初步 I 期試驗表明，該藥物可延長藥物暴露時間，支持每週一次的給藥方案用於治療軟骨發育不全。 該公司補充道，一項針對每週一次給藥方案的 II/III 期研究已於 4 月開始招募患者，預計將於 2027 年公佈劑量探索階段的數據更新。Price: $55.13, Change: $-0.52, Percent Change: -0.93%
BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 週一表示，其針對 ENPP1 缺乏症患兒的 BMN 401 藥物的 III 期 ENERGY 3 試驗達到了兩個共同主要終點中的一個，但關鍵臨床結果未見改善。 研究顯示血漿無機焦磷酸鹽水平有統計學意義上的顯著升高，但放射學總體印象變化評分（Radiographic Global Impression of Change score，RGI）——佝僂病嚴重程度的主要指標——並未改善。 該公司補充說，次要終點未觀察到顯著趨勢，且該療法整體耐受性良好，未報告新的安全性問題。 BioMarin Pharmaceutical 的股價在周一的交易中下跌超過 1%。Price: $51.27, Change: $-0.55, Percent Change: -1.05%
獨立研究機構CFRA向提供了以下研究報告。 CFRA分析師的觀點摘要如下：基於淨現值（NPV）分析，我們維持75美元的目標價。我們將2026年每股盈餘（EPS）預期從5.17美元下調至4.96美元，並將2027年每股盈餘預期從5.86美元上調至6.69美元。 BMRN公佈了穩健的2026年第一季業績，其中最引人注目的是近期完成對Amicus Therapeutics的收購，預計這將加速公司2026年營收成長，達到20%的年成長率。我們認為，此次收購將為BMRN的產品組合新增兩款極具商業潛力的產品：用於治療法布瑞氏症的Galafold和用於治療龐貝氏症的Pombiliti + Opfolda，有助於實現多元化。 BMRN第一季總營收成長至7.66億美元（年增3%），略高於預期，這主要得益於酵素療法和Voxzogo的強勁患者需求。然而，由於營運費用增加，非GAAP每股收益為0.76美元，低於預期。展望未來，整合Amicus、推進產品線（預計第二季公佈關鍵數據）以及推動產品組合的持續商業成功，將是BMRN的關鍵所在。
Wedbush Securities週二在一份報告中指出，BioMarin Pharmaceutical (BMRN)第一季營收超出預期，主要得益於Voxzogo的強勁表現以及在競爭日益激烈的背景下持續的產品組合多元化。 Voxzogo的營收和總營收分別為2.2億美元和7.66億美元，高於市場普遍預期的2.16億美元和7.57億美元。該公司表示，與第四季相比的下滑主要是季節性因素造成的，並且由於近期收購了Galafold和Pombilityi/Opfolda，預計下半年業績將更加強勁。 該公司表示，Voxzogo的營收預期維持在9.75億美元至10.25億美元不變。儘管競爭日益激烈，BioMarin仍計劃專注於執行，利用「可靠的」安全性和有效性數據以及廣泛的早期治療應用，以保持其在軟骨發育不全領域的領先地位。 「回顧管理層在1月宣布的目標，即在2030年代實現兩位數的長期總收入複合年增長率，我們相信BioMarin Pharmaceutical仍有望實現這一目標，」該公司表示。 Wedbush Securities給予BioMarin Pharmaceutical「跑贏大盤」評級，目標價為94美元。Price: $54.05, Change: $-1.42, Percent Change: -2.55%
摩根士丹利週二發布的一份報告稱，BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 將於2026年進入“轉型年”，在收購Amicus Therapeutics (FOLD) 後，其酶製劑產品組合規模擴大，公司將優先考慮加速增長和提升市場份額。 報告指出，BioMarin在第一季財報中將2026財年營收預期上調至38.25億美元至39.25億美元，主要得益於新增療法Galafold和Pombilityi以及Opfolda的貢獻；但由於與此交易相關的整合成本和更高的利息支出，公司將非GAAP每股收益下調至4.855.505美元。 摩根士丹利表示，BioMarin正專注於擴大其酵素製劑產品組合的規模並推進商業化進程，預計其管理層將在第二季度公佈一份詳細的路線圖，涵蓋「長期營收潛力」、銷售峰值和成本協同效應。 報告指出，預計盈利將主要集中在2026年下半年，管理層認為收購Amicus的交易今年會“略微稀釋”盈利，但12個月內將“增值”，並在2027年初發揮更大作用。 報告稱，「合併後的酵素產品組合」可望支撐持續成長，並有助於抵消Voxzogo日益激烈的競爭；同時，包括Palynziq擴充和BMN-333在內的管線開發和新產品上市，並有望進一步支持長期成長。 摩根士丹利維持對BioMarin Pharmaceutical的「增持」評級，並將目標股價從120美元下調至119美元。Price: $54.26, Change: $-1.20, Percent Change: -2.16%
獨立研究機構CFRA向提供了以下研究報告。 CFRA分析師的觀點總結如下：BioMarin公佈了2026年第一季業績，營收為7.66億美元（年成長3%），超出市場預期1,400萬美元；但非GAAP每股收益為0.76美元，低於市場預期的1.13美元（年減33%），也低於市場預期的0.91美元。該季度業績受到3,100萬美元NAGLAZYME生產費用和Amicus收購成本的影響。 48億美元的Amicus收購案於4月完成，此次收購將GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA納入BioMarin的罕見疾病產品組合。管理階層將2026年營收預期上調至38.25億美元至39.25億美元，其中數值代表年增20%。預計2026年將有多項研發管線數據成為利好，包括第二季公佈的ENPP1缺乏症治療藥物BMN 401的3期臨床試驗結果和軟骨發育不全治療藥物VOXZOGO的3期臨床試驗數據，這兩項數據均有望支持2026年下半年的監管申報。我們認為，BMRN預計2026年超過55%的收入將在下半年實現，這將導致每股收益確認在下半年集中體現。鑑於BioMarin擁有20億美元的現金儲備和2.21億美元的第一季營運現金流，我們認為其財務狀況保持著相當大的靈活性。
摩根士丹利週一發布的一份報告指出，隨著BioMarin Pharmaceutical (BMRN)收購Amicus Therapeutics (FOLD)，該公司正轉型為一家業務範圍更廣的罕見疾病平台。此次收購新增了兩款已核准藥物，並降低了對Voxzogo的依賴。 報告稱，Amicus的收購重塑了BioMarin的前景，新增了Galafold和Pombilityi以及Opfolda，這些產品與公司的全球商業網絡高度契合。摩根士丹利預計，到2030年，這些療法將帶來超過13億美元的收入。 報告也指出，此次收購預計將在完成後立即加速營收成長，並在12個月內提升非GAAP收益，而「顯著提升」將從2027年開始。 BioMarin於週一完成了對Amicus的收購，交易金額為48億美元。 摩根士丹利恢復了對BioMarin股票的評級，給予「增持」評級，目標價為120美元。Price: $54.08, Change: $+0.90, Percent Change: +1.68%
BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 週一宣布，已完成先前公佈的 Amicus Therapeutics (FOLD) 的收購，交易金額為 48 億美元。 該公司表示，此次收購將 Galafold（一種用於治療法布瑞氏症的口服藥物）和 Pombiliti（一種與 Opfolda 聯合用於治療龐貝氏症的藥物）納入 BioMarin 的產品組合。 BioMarin 也表示，該公司已獲得在美國治療局部性腎絲球硬化症的在研藥物 DMX-200 的權益。 該公司股價在周一的交易中上漲超過 1%。Price: $53.60, Change: $+0.42, Percent Change: +0.79%
根據FactSet調查的分析師報告，BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 的平均評級為“增持”，平均目標價為90.17美元。 （報道北美、亞洲和歐洲主要銀行及研究機構的股票、商品和經濟研究。研究機構可透過以下連結聯絡我們：https://www..com/contact-us）
