Dyne Therapeutics公司獲得FDA批准,可開始進行肌肉疾病治療試驗
Dyne Therapeutics (DYN) 週二宣布,美國食品藥物管理局 (FDA) 已批准其新藥研究申請 (IND),用於治療面肩肱型肌肉營養不良症 (FSHD),這意味著該公司可以啟動一項針對 FSHD 患者的 I 期臨床試驗。 該公司表示,這項隨機、安慰劑對照、雙盲、多劑量遞增的 I 期臨床試驗將評估 DYNE-302 在可獨立行走的 FSHD 成年患者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學,包括 DUX4 活性生物標記。 Dyne 表示,DYNE-302 是其基於 FORCE 平台開發的第三個臨床階段項目,並計劃透過傳統的美國審批途徑獲得批准。 Dyne Therapeutics 股價在盤前交易中上漲 1%。