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Design Therapeutics公司的DT-216P2在弗里德賴希共濟失調試驗中顯示出臨床療效；盤前股價上漲。

Design Therapeutics (DSGN) 週一公佈了其 DT-216P2 治療弗里德賴希共濟失調（一種隱性神經退化性疾病）的 1/2 期 RESTORE-FA 臨床試驗的主要數據。 這家生物技術公司表示，在對 16 名患者進行為期四週的給藥後，多劑量隊列評估顯示，弗拉塔辛 mRNA 和弗拉塔辛蛋白的水平呈劑量依賴性增加。 該公司還表示，該療法整體耐受性良好，未報告嚴重不良事件，也未出現治療中斷的情況。 Design Therapeutics 表示，將利用這些試驗數據來推進 DT-216P2 進入註冊開發階段，預計將在第四季度發布正式的監管更新。 該公司股價在盤前交易中上漲近 7%。