(標題和第一段更新了公司最新的股價動態。) Regenxbio (RGNX) 股價週一下午上漲 19%,此前該公司表示,美國食品藥物管理局 (FDA) 已同意其用於治療 II 型黏多醣貯積症的實驗性基因療法 Navsunli 的加速審批流程。此前,該公司就 2 月 FDA 發出的完整回覆函提出上訴,FDA 已就此進行了討論。 該公司表示,FDA 同意 Navsunli 的現有臨床數據可能支持加速審批途徑,且 Regenxbio 無需招募更多患者或進行新的研究,包括先前要求的未治療對照組。 該公司稱,FDA 要求其申請召開 A 類會議,以審查更長期的生物標記和臨床數據,然後重新提交上市申請。 Regenxbio 表示,預計會議將於 7 月舉行,並計劃在第三季重新提交申請。
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