根據加拿大皇家銀行資本市場(RBC Capital Markets)週四發布的報告顯示,Regenxbio(RGNX)的杜氏肌肉營養不良症基因療法似乎已具備獲批條件,其療效與Sarepta Therapeutics(SRPT)的同類療法相當,且安全性更高。該公司正朝著提交滾動生物製品許可申請(BLA)的目標邁進。 RBC表示,Regenxbio預計在本季提交BLA的首個模組,預計將於2027年第一季完成所有申請。報告稱,屆時,該公司預計將獲得已完成招募的關鍵性試驗中約30名患者中一半的功能性數據。 RBC也表示,該驗證性研究也已完成招募,旨在將兩年的功能性結果與既定的疾病進展基準進行比較。此外,該公司計劃於2027年進行一項更大規模的安慰劑對照試驗,以支持其在全球的申請。該試驗是歐洲監管機構建議進行的。 RBC重申了對Regenxbio股票的「跑贏大盤」評級和19美元的目標價。
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