BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 週一表示,其針對 ENPP1 缺乏症患兒的 BMN 401 藥物的 III 期 ENERGY 3 試驗達到了兩個共同主要終點中的一個,但關鍵臨床結果未見改善。 研究顯示血漿無機焦磷酸鹽水平有統計學意義上的顯著升高,但放射學總體印象變化評分(Radiographic Global Impression of Change score,RGI)——佝僂病嚴重程度的主要指標——並未改善。 該公司補充說,次要終點未觀察到顯著趨勢,且該療法整體耐受性良好,未報告新的安全性問題。 BioMarin Pharmaceutical 的股價在周一的交易中下跌超過 1%。
Price: $51.27, Change: $-0.55, Percent Change: -1.05%