BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 週二宣布,已公佈其針對軟骨發育不全和軟骨發育不全(都是與生長相關的骨骼疾病)的兩種治療藥物 Voxzogo 和 BMN 333 的最新臨床數據。 該公司表示,一項由研究者主導的 II 期擴展研究表明,Voxzogo 可使軟骨發育不全患兒的生長持續改善。 該公司還表示,計劃在第三季根據一項獨立的 III 期研究向美國食品藥物管理局 (FDA) 提交補充新藥申請 (SNDA)。 BioMarin Pharmaceutical 表示,BMN 333 在健康成年人中進行的初步 I 期試驗表明,該藥物可延長藥物暴露時間,支持每週一次的給藥方案用於治療軟骨發育不全。 該公司補充道,一項針對每週一次給藥方案的 II/III 期研究已於 4 月開始招募患者,預計將於 2027 年公佈劑量探索階段的數據更新。
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