BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 周一表示,其针对 ENPP1 缺乏症患儿的 BMN 401 药物的 III 期 ENERGY 3 试验达到了两个共同主要终点中的一个,但关键临床结果未见改善。 该研究显示血浆无机焦磷酸盐水平有统计学意义上的显著升高,但放射学总体印象变化评分(Radiographic Global Impression of Change score,RGI)——佝偻病严重程度的主要指标——并未改善。 该公司补充说,次要终点未观察到显著趋势,且该疗法总体耐受性良好,未报告新的安全问题。 BioMarin Pharmaceutical 的股价在周一的交易中下跌超过 1%。
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