BioMarin制药公司公布Voxzogo三年数据及BMN 333早期生长障碍治疗结果
BioMarin Pharmaceutical (BMRN) 周二宣布,已公布其针对软骨发育不全和软骨发育不全(均为与生长相关的骨骼疾病)的两种治疗药物 Voxzogo 和 BMN 333 的最新临床数据。 该公司表示,一项由研究者主导的 II 期扩展研究表明,Voxzogo 可使软骨发育不全患儿的生长得到持续改善。 该公司还表示,计划在第三季度根据一项独立的 III 期研究向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交补充新药申请 (SNDA)。 BioMarin Pharmaceutical 表示,BMN 333 在健康成年人中进行的初步 I 期试验表明,该药物可延长药物暴露时间,支持每周一次的给药方案用于治疗软骨发育不全。 该公司补充道,一项针对每周一次给药方案的 II/III 期研究已于 4 月开始招募患者,预计将于 2027 年公布剂量探索阶段的数据更新。Price: $55.13, Change: $-0.52, Percent Change: -0.93%