(标题和第一段更新了近期股价走势。) UniQure (QURE) 股价周三午后交易中飙升 79%,此前该公司表示,计划在第三季度提交 AMT-130 生物制品许可申请 (BLA),以寻求加速批准其用于治疗亨廷顿病的药物。 UniQure 表示,该决定是在与美国食品药品监督管理局 (FDA) 会面后做出的。FDA 在会上表示,该公司一项为期三年的 1/2 期临床试验分析结果可以作为申请的主要依据。 FDA 还希望在提交申请前与该公司就验证性研究设计达成一致,包括考虑设立标准治疗对照组,而不是采用安慰剂。 首席执行官 Matt Kapusta 在一份声明中表示:“迄今为止生成的临床数据的一致性和可靠性让我们对该产品能够为患者带来显著疗效充满信心。” 该公司预计将在会后 30 天内收到最终会议纪要。
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