(标题和第一段更新了公司最新的股价动态。) Regenxbio (RGNX) 股价周一下午上涨 19%,此前该公司表示,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已同意其用于治疗 II 型粘多糖贮积症的实验性基因疗法 Navsunli 的加速审批流程。此前,该公司就 2 月份 FDA 发出的完整回复函提出上诉,FDA 已就此进行了讨论。 该公司表示,FDA 同意 Navsunli 的现有临床数据可能支持加速审批途径,并且 Regenxbio 无需招募更多患者或开展新的研究,包括之前要求的未治疗对照组。 该公司称,FDA 要求其申请召开 A 类会议,以审查更长期的生物标志物和临床数据,然后再重新提交上市申请。 Regenxbio 表示,预计会议将于 7 月举行,并计划在第三季度重新提交申请。
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