据加拿大皇家银行资本市场(RBC Capital Markets)周四发布的报告显示,Regenxbio(RGNX)的杜氏肌营养不良症基因疗法似乎已具备获批条件,其疗效与Sarepta Therapeutics(SRPT)的同类疗法相当,且安全性更高。该公司正朝着提交滚动生物制品许可申请(BLA)的目标迈进。 RBC表示,Regenxbio有望在本季度提交BLA的首个模块,并预计将于2027年第一季度完成所有申请。报告称,届时,该公司预计将获得其已完成招募的关键性试验中约30名患者中一半的功能性数据。 RBC还表示,该验证性研究也已完成招募,旨在将两年的功能性结果与既定的疾病进展基准进行比较。此外,该公司计划于2027年开展一项更大规模的安慰剂对照试验,以支持其在全球范围内的申请。该试验是欧洲监管机构建议开展的。 RBC重申了对Regenxbio股票的“跑赢大盘”评级和19美元的目标价。
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