ロケット・ファーマシューティカルズ（RCKT）の第2四半期決算報告によると、同社の開発プログラムは順調に進んでおり、経営陣はダノン病治療薬RP-A501とPKP2-ACM治療薬RP-A601に関する規制当局からの最新情報が下半期中に得られる見込みであると、ウェドブッシュ証券が火曜日に発表したレポートで明らかにした。 ダノン病は、心臓と骨格筋の筋力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患であり、PKP2-ACMは、危険な不整脈を引き起こす可能性のある遺伝性不整脈性心筋症である。 ウェドブッシュ証券によると、ロケット社はダノン病患者9名を追加で投与する予定で、これにより、重要な第2相臨床試験において、再調整された用量で投与される患者数は合計12名となる。 RP-A601については、第2相臨床試験の設計を最終決定するため、FDAとの協議が継続中であり、第1相臨床試験は引き続き実施中で、患者登録も積極的に行われていると、同レポートは述べている。ウェドブッシュ証券によると、ロケット社はBAG3-DCM（拡張型心筋症）治療薬RP-A701の第1相臨床試験において、下半期に最初の患者への投与を開始する予定である。 BAG3-DCMは、心筋の進行性衰弱を引き起こす遺伝性拡張型心筋症の一種である。 ウェドブッシュ証券は、ロケット社の株価目標を16ドルから15ドルに引き下げたが、「アウトパフォーム」の投資判断は維持した。
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