バイオマリン・ファーマシューティカル(BMRN)は火曜日、成長障害性骨疾患である軟骨低形成症および軟骨無形成症を対象とした治療薬「Voxzogo」と「BMN 333」に関する新たな臨床データを発表した。 同社によると、医師主導の第2相延長試験において、Voxzogoは軟骨低形成症の小児患者において持続的な成長改善効果を示した。 同社は、別途実施中の第3相試験に基づき、第3四半期中に米国食品医薬品局(FDA)に補足新薬承認申請(SNDA)を提出する予定である。 バイオマリン・ファーマシューティカルによると、健康な成人を対象としたBMN 333の初期第1相試験では、軟骨無形成症に対する週1回投与スケジュールを支持する長期的な薬物曝露が確認された。 同社は、週1回投与薬の第2/3相試験の患者登録を4月に開始し、用量設定段階のデータ更新は2027年に予定されていると付け加えた。
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