バイオマリン・ファーマシューティカル(BMRN)は月曜日、ENPP1欠損症の小児を対象としたBMN 401の第3相臨床試験「ENERGY 3」において、2つの主要評価項目のうち1つを達成したものの、主要な臨床転帰の改善は認められなかったと発表した。 この試験では、血漿無機ピロリン酸濃度に統計的に有意な上昇が認められたものの、くる病の重症度を評価する主要指標である放射線学的全般印象変化(RGI)スコアの改善は認められなかった。 同社は、副次評価項目において特筆すべき傾向は認められず、治療は概ね良好な忍容性を示し、新たな安全性上の懸念は報告されなかったと付け加えた。 バイオマリン・ファーマシューティカルの株価は、月曜日の取引で1%以上下落した。
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