Regenxbio（RGNX）のデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療薬は、Sarepta Therapeutics（SRPT）と同等の有効性と、より良好な安全性プロファイルを示しており、承認される可能性が高いとRBC Capital Marketsは木曜日のレポートで述べた。同社は、段階的な生物製剤承認申請（BLA）の提出に向けて準備を進めている。 RBCによると、Regenxbioは今四半期中にBLAの最初のモジュールを提出する予定で、2027年第1四半期に提出を完了する見込みだという。その時点で、同社は登録済みの主要臨床試験に参加している30人の患者のうち、約半数から機能データが得られると予想している。 RBCによると、確認試験も登録が完了しており、2年間の機能的アウトカムを疾患進行の確立されたベンチマークと比較するように設計されている。また、欧州規制当局が推奨する大規模なプラセボ対照試験が、グローバルな申請を支援するために2027年に計画されている。 RBCは、Regenxbio株に対する「アウトパフォーム」の投資判断と目標株価19ドルを維持した。
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