週四上午，英國製藥商阿斯特捷利康（AZN.L，AZN.ST）股價大幅下跌，此前該公司披露，其心臟病候選藥物Wainua的後期臨床試驗未能達到主要目標。 這項名為Cardio-TTRansform的3期臨床試驗旨在評估Wainua（或稱eplontersen）作為轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性心肌病變患者潛在輔助治療方案的療效。結果顯示，與安慰劑相比，Wainua在140週內未能達到降低死亡率和復發性心臟相關急診發生率的主要療效終點。 該公司股價在倫敦和斯德哥爾摩早盤交易中均下跌9%。 然而，一項預先設定的亞組分析顯示，接受Wainua單藥治療的患者獲得了名義上的顯著療效，而基線時已接受穩定劑治療的患者則未觀察到治療效果。 阿斯特捷利康正與美國生技公司Ionis合作開發Wainua。合作夥伴計劃分析全部數據，以進一步了解結果，並將在定於8月舉行的歐洲心臟病學會大會上分享這些結果。 「儘管該試驗未能達到其主要目標，但我們相信，這些結果有助於加深我們對全球數十萬患有這種進行性且往往致命疾病的患者的治療方法的科學理解，」阿斯特捷利康生物製藥研發執行副總裁莎倫巴爾表示。 轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性心肌病變是一種全身性致命性心臟病，可遺傳或隨年齡增長而發生。阿斯特捷利康表示，據估計，全球約有30萬至50萬人患有此病，該病會使心臟難以將血液泵送到全身。
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