根據 Wedbush Securities 週二發布的報告顯示，Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 第二季業績更新確認其各項研發項目進展順利，管理層預計下半年將獲得用於治療達農病的 RP-A501 和用於治療 PKP2-ACM 的 RP-A601 的監管更新。 達農症是一種罕見的遺傳性疾病，會導致心肌和骨骼肌無力；PKP2-ACM 是一種遺傳性致心律不整性心肌病變，可導致危險的心律不整。 Wedbush 表示，Rocket 計劃為另外 9 名達農病患者進行給藥，使關鍵性 II 期研究中接受重新調整劑量方案的患者總數達到 12 人。 報告稱，對於 RP-A601，公司仍在與 FDA 就潛在的 II 期研究方案進行磋商，以最終確定方案；同時，I 期研究仍在進行中，並積極招募患者。 Wedbush表示，Rocket預計下半年啟動RP-A701治療BAG3-DCM的I期臨床試驗，並為首位患者給藥。 BAG3-DCM是一種遺傳性擴張型心肌病變，會導致心肌進行性衰弱。 Wedbush將Rocket股票的目標價從16美元下調至15美元，但維持「跑贏大盤」評級。
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