Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 股價上漲 11%,此前該公司旗下藥物 Fayuvi 獲得 FDA 批准,成為首個用於治療 A 型聖菲利波綜合徵(一種罕見的遺傳性疾病,會逐漸損害大腦和神經系統)患兒的療法。 FDA 週四在聲明中表示,Fayuvi 採用一次性靜脈輸注的方式,利用一種經過改造的病毒載體遞送健康基因,取代患者體內缺失的酵素。 FDA 稱,在臨床試驗中,接受 Fayuvi 治療的 2 至 5 歲兒童的認知能力與既往患者相比保持或有所提高。 FDA 指出,Fayuvi 的常見副作用包括發燒、噁心和肝臟酵素升高。藥品標籤還警告稱,該藥物可能存在潛在的長期風險,包括血液凝固問題和腫瘤形成,因此患者在治療前後需要服用免疫抑制劑類固醇。
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