Truist Securities週二在一份報告中指出,Scholar Rock (SRRK)在Isembyld早期商業化階段可能會遇到一些阻力,此前該公司澄清,美國食品藥品監督管理局(FDA)要求進行上市後妊娠安全性研究,並要求提供15天嚴重和非嚴重骨折病例報告。 FDA近期核准Isembyld用於治療成人和兩歲及以上兒童的脊髓性肌肉萎縮症。 Truist表示,Isembyld試驗中觀察到的骨折發生率似乎與脊髓性肌肉萎縮症患者的歷史發生率一致,而管理層報告稱,在2期EMBRACE研究中,骨礦物質密度沒有變化。 該券商預計,骨折報告將反映在FDA不良事件通報系統(AERS)的定期更新中,因為Scholar Rock預計不會公佈個別新的骨折病例。 Truist仍然認為Isembyld的銷售高峰有望達到23億美元。 Truist維持Isembyld的「買入」評級,目標價為76美元。
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