加拿大皇家銀行資本市場(RBC Capital Markets)週三發布的一份報告指出,Solid Biosciences(SLDB)在杜氏肌肉營養不良症(DMD)治療領域獨樹一幟的策略,以及美國食品藥品監督管理局(FDA)「截然不同」的領導層,可能為其股價上漲提供支撐。 這家投資公司認為,Solid Biosciences的基因療法結構、僅使用類固醇的預防方案、安全性、穩定的表達以及生物標記等方面都具有差異化優勢。 儘管該公司的基因療法尚未展現出功能性療效,但RBC表示,他們樂觀地認為即將公佈的數據將顯示其療效與自然病程有顯著差異。 報告顯示,該公司迄今已為53名患者進行了給藥,一項隨機、安慰劑對照的驗證性試驗也已啟動。 這家投資公司估計,Solid Biosciences的DMD計畫市場規模高峰將超過10億美元,並指出大多數美國患者仍未接受治療。 RBC首次對Solid Biosciences進行評級,給予「跑贏大盤」評級,目標價為18美元。
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