英國藥品和保健產品監管局(MHRA)週五發布聲明稱,Krystal Biotech(KRYS)公司用於治療營養不良型大皰性表皮鬆解症患者傷口的藥物beremagene geperpavec已獲得批准,可用於新生兒及以上年齡段的患者。 聲明指出,該藥物為凝膠劑型,一項針對31名患者的研究顯示,六個月後,其完全癒合率達67%。 營養不良型大皰性表皮鬆解症是一種罕見的遺傳性疾病,其特徵是皮膚脆弱且反覆出現傷口。
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