(標題和第一段更新了近期股價走勢。) UniQure (QURE) 股價週三午後交易中飆升 79%,此前該公司表示,計劃在第三季度提交 AMT-130 生物製品許可申請 (BLA),以尋求加速批准其用於治療亨廷頓病的藥物。 UniQure 表示,該決定是在與美國食品藥物管理局 (FDA) 會面後做出的。 FDA 在會上表示,該公司一項為期三年的 1/2 期臨床試驗分析結果可以作為申請的主要依據。 FDA 也希望在提交申請前與該公司就驗證性研究設計達成一致,包括考慮設立標準治療對照組,而不是採用安慰劑。 執行長 Matt Kapusta 在一份聲明中表示:“迄今為止生成的臨床數據的一致性和可靠性讓我們對該產品能夠為患者帶來顯著療效充滿信心。” 該公司預計將在會後 30 天內收到最終會議紀要。
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