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再生元製藥公司(Regeneron Pharmaceuticals)的Pasatru藥物已獲得美國FDA核准,用於治療極為罕見的肌肉骨骼疾病。

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再生元製藥公司(Regeneron Pharmaceuticals,股票代碼:REGN)週三宣布,其藥物Pasatru已獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,用於減少進行性骨化性纖維發育不良症(FOP)成人患者的新發異位骨化病灶和臨床評估的病情復發。 該公司表示,FOP是一種極為罕見的遺傳性疾病,患者體內異常骨化會逐漸侵入肌肉、肌腱、韌帶和其他結締組織,導致活動能力喪失,並可能使行走、進食和呼吸等基本活動變得困難。 該公司稱,此次批准基於3期OPTIMA試驗的結果,該試驗顯示,與安慰劑相比,Pasatru在56週時,10毫克/公斤劑量組的新發異位骨化病灶減少了90%,3毫克/公斤劑量組減少了94%。 該公司表示,臨床醫生評估的病情發作率在使用 10 mg/kg 劑量時下降了 88%,在使用 3 mg/kg 劑量時下降了 15%。

Price: $840.95, Change: $+30.71, Percent Change: +3.79%

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