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4 条提及 RCKT 的新闻33天前更新

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RCKT 最新消息有哪些？

Wedbush公司称，Rocket Pharmaceuticals公司的Danon和PKP2-ACM的最新进展被视为关键的氢能催化剂。

据 Wedbush Securities 周二发布的报告显示，Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 第二季度业绩更新确认其各项研发项目进展顺利，管理层预计下半年将获得用于治疗达农病的 RP-A501 和用于治疗 PKP2-ACM 的 RP-A601 的监管进展更新。达农病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌和骨骼肌无力；PKP2-ACM 是一种遗传性致心律失常性心肌病，可导致危险的心律失常。 Wedbush 表示，Rocket 计划为另外 9 名达农病患者进行给药，使关键性 II 期研究中接受重新调整剂量方案的患者总数达到 12 人。报告称，对于 RP-A601，公司仍在与 FDA 就潜在的 II 期研究方案进行磋商，以最终确定方案；同时，I 期研究仍在进行中，并积极招募患者。 Wedbush表示，Rocket预计将于下半年启动RP-A701治疗BAG3-DCM的I期临床试验，并为首位患者给药。 BAG3-DCM是一种遗传性扩张型心肌病，会导致心肌进行性衰弱。 Wedbush将Rocket股票的目标价从16美元下调至15美元，但维持“跑赢大盘”评级。Price: $3.49, Change: $-0.15, Percent Change: -4.12%

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Sectors93天前

板块动态：医疗保健类股周五盘前上涨

周五盘前，医疗保健类股普遍上涨，其中道富医疗保健精选行业SPDR ETF (XLV)上涨0.5%，iShares生物科技ETF (IBB)上涨0.3%。 BeOne Medicines (ONC)股价上涨超过1%，此前该公司表示，其布鲁顿酪氨酸激酶降解剂tacabrutideg的新数据显示，该药物在既往接受过治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者中显示出“持久疗效”，并且在未接受过BTK抑制剂治疗的患者中也显示出良好的疗效。 BioCryst Pharmaceuticals (BCRX)表示，正在进行的APeX-P研究的新临床数据显示，其药物Orladeyo与遗传性血管性水肿（HAE）发作的“早期和持续减少”相关。BioCryst Pharmaceuticals股价盘前上涨0.1%。 Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 的股价上涨了近 2%，此前该公司完成了价值 1.8 亿美元的罕见儿科疾病优先审查券的出售。

$BCRX$IBB$ONC$RCKT$XLV

Wire93天前

Rocket Pharmaceuticals 完成 1.8 亿美元儿科优先审评券出售

Rocket Pharmaceuticals (RCKT) 周五宣布，已完成其罕见儿科疾病优先审评券的1.8亿美元出售。该公司表示，该优先审评券由美国食品药品监督管理局 (FDA) 于2026年3月授予，与Rocket公司用于治疗严重白细胞黏附缺陷-I型（一种罕见且危及生命的原发性免疫缺陷疾病）的基因疗法Kresladi的获批相关。该公司称，此次出售使Rocket的现金、现金等价物和投资总额增至约3.226亿美元，预计足以支持其运营至2028年第二季度。该公司股价在周五盘前交易中上涨5.3%。

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速报128天前

Wedbush称，Rocket Pharmaceuticals心脏病项目的最新进展将成为股价上涨的“强劲”催化剂。

Wedbush Securities周五在一份报告中指出，Rocket Pharmaceuticals (RCKT)下半年三项心脏基因治疗项目的临床和监管进展预计将成为股价的“强劲”催化剂。该券商表示，这三项项目均按计划推进，管理层预计将在与美国食品药品监督管理局(FDA)达成一致后，就用于治疗达农病的RP-A501项目提供最新进展，这将使该项目重回正轨。Wedbush补充道，在市场机会规模尚存疑问之际，讨论疾病的患病率至关重要。该券商表示，针对PKP2相关致心律失常性心肌病的RP-A601项目，Rocket正在与FDA就潜在的关键性II期研究的最终设计进行磋商，而由于患者希望在不等待下一阶段研究的情况下接受治疗，I期研究仍在进行中。据报告显示，Rocket Pharmaceuticals公司针对BAG3相关扩张型心肌病的RP-A701项目进展顺利，即将启动一项获得快速通道资格的I期临床试验，预计将于年中开始首例患者给药。 Wedbush重申了对该股的“跑赢大盘”评级，目标价为16美元。 Rocket Pharmaceuticals的股价在周五的交易中下跌了约2.9%。Price: $3.57, Change: $-0.11, Percent Change: -2.86%

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