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Design Therapeutics公司的DT-216P2在弗里德赖希共济失调试验中显示出临床疗效；盘前股价上涨。

Design Therapeutics (DSGN) 周一公布了其 DT-216P2 治疗弗里德赖希共济失调（一种隐性神经退行性疾病）的 1/2 期 RESTORE-FA 临床试验的主要数据。 这家生物技术公司表示，在对 16 名患者进行为期四周的给药后，多剂量队列评估显示，弗拉塔辛 mRNA 和弗拉塔辛蛋白的水平呈剂量依赖性增加。 该公司还表示，该疗法总体耐受性良好，未报告严重不良事件，也未出现治疗中断的情况。 Design Therapeutics 表示，将利用这些试验数据推进 DT-216P2 进入注册开发阶段，预计将在第四季度发布正式的监管更新。 该公司股价在盘前交易中上涨近 7%。