Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 股价上涨 11%,此前该公司旗下药物 Fayuvi 获得 FDA 批准,成为首个用于治疗 A 型圣菲利波综合征(一种罕见的遗传性疾病,会逐渐损害大脑和神经系统)患儿的疗法。 FDA 周四在一份声明中表示,Fayuvi 采用一次性静脉输注的方式,利用一种经过改造的病毒载体递送健康基因,替代患者体内缺失的酶。FDA 称,在临床试验中,接受 Fayuvi 治疗的 2 至 5 岁儿童的认知能力与既往患者相比保持或有所提高。 FDA 指出,Fayuvi 的常见副作用包括发烧、恶心和肝酶升高。药品标签还警告称,该药物可能存在潜在的长期风险,包括血液凝固问题和肿瘤形成,因此患者在治疗前后需要服用免疫抑制剂类固醇。
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