英国药品和保健产品监管局(MHRA)周五发布声明称,Krystal Biotech(KRYS)公司用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症患者伤口的药物beremagene geperpavec已获得批准,可用于新生儿及以上年龄段的患者。 声明指出,该药物为凝胶剂型,一项针对31名患者的研究显示,六个月后,其完全愈合率达到67%。 营养不良型大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性疾病,其特征是皮肤脆弱且反复出现伤口。
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