Agios Pharmaceuticals (AGIO) 周二表示,已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交补充新药申请 (SNDA),寻求加速批准其用于治疗镰状细胞病的药物 mitapivat。 此次提交的申请基于 RISE UP 2 期和 3 期临床试验的数据,该试验旨在研究口服丙酮酸激酶激活剂治疗镰状细胞病的疗效。此前,该公司已与 FDA 就加速审批途径下所需的验证性试验达成一致。 该公司补充说,预计将在 FDA 完成 60 天的审查期后,于 2026 年第三季度收到 FDA 的受理确认函和审查时间表。
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