瑞银证券周日发布的一份报告称,Scholar Rock Holding (SRRK) 旗下用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物 Isembyld 提前获得监管部门批准,这一“积极消息”扫清了关键的监管障碍。 报告指出,Isembyld 获批的适应症范围广泛,适用于 2 岁及以上患者,早于 9 月 30 日的处方药用户付费法案 (PDUA) 生效日期。预计该药物将逐步上市,今年营收将达到 500 万美元,与市场预期相符。 瑞银预计,随着报销流程的简化,Isembyld 的市场接受度将加快,峰值销售额将达到 15 亿至 20 亿美元,“尤其考虑到脊髓性肌萎缩症领域存在巨大的未满足医疗需求”。 报告还指出,尽管 Isembyld 的说明书显示,在后期研究中,治疗组和安慰剂组的骨折发生率存在差异,但总体而言,该药物的益处大于风险。 瑞银维持对 Scholar Rock 股票的买入评级和 60 美元的目标价。
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