再生元制药公司(Regeneron Pharmaceuticals,股票代码:REGN)周三宣布,其药物Pasatru已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于减少进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)成人患者的新发异位骨化病灶和临床评估的病情复发。 该公司表示,FOP是一种极其罕见的遗传性疾病,患者体内异常骨化会逐渐侵入肌肉、肌腱、韧带和其他结缔组织,导致活动能力丧失,并可能使行走、进食和呼吸等基本活动变得困难。 该公司称,此次批准基于3期OPTIMA试验的结果,该试验显示,与安慰剂相比,Pasatru在56周时,10 mg/kg剂量组的新发异位骨化病灶减少了90%,3 mg/kg剂量组减少了94%。 该公司表示,临床医生评估的病情发作率在使用 10 mg/kg 剂量时下降了 88%,在使用 3 mg/kg 剂量时下降了 15%。
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