リジェネロン・ファーマシューティカルズ(REGN)は、進行性骨化性線維異形成症(FOP)の成人患者における異所性骨化病変の新規発生および医師が評価した再燃を抑制する目的で、パサトル(Pasatru)が米国食品医薬品局(FDA)の承認を取得したと、水曜日に発表した。 FOPは、異常な骨形成が筋肉、腱、靭帯、その他の結合組織に徐々に浸潤し、運動機能の低下を引き起こし、歩行、食事、呼吸などの基本的な動作を困難にする可能性のある、極めて稀な遺伝性疾患であると、同社は述べている。 今回の承認は、第3相OPTIMA試験の結果に基づいている。この試験では、パサトルは56週時点で、10mg/kg投与群で異所性骨化病変の新規発生を90%、3mg/kg投与群で94%減少させたことが示された。 同社によると、臨床医が評価した症状の悪化は、10mg/kgの投与量で88%、3mg/kgの投与量で15%減少した。
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