ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル(RARE)の株価は、同社がサンフィリッポ症候群A型の小児に対する初の治療薬「ファユビ」のFDA承認を取得したことを受け、11%上昇した。サンフィリッポ症候群A型は、脳と神経系を徐々に損傷する希少な遺伝性疾患である。 FDAは木曜日の声明で、ファユビは1回限りの静脈内投与で、改変ウイルスを用いて正常な遺伝子を投与し、患者に不足している酵素を補充すると発表した。臨床試験では、2歳から5歳の小児において、過去の患者と比較して認知能力が維持または改善したとFDAは述べている。 FDAは、発熱、吐き気、肝酵素値の上昇などの一般的な副作用を指摘した。また、添付文書には、血液凝固障害や腫瘍形成などの潜在的な長期リスクについても警告しており、患者は治療前後に免疫抑制ステロイドを服用する必要があるとしている。
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