-- Solid Biosciences (SLDB) 週二宣布,歐盟委員會已授予其用於治療杜氏肌肉營養不良症的在研療法 SGT-003 孤兒藥資格認定。 該公司表示,先前歐洲藥品管理局孤兒藥委員會已提出積極建議。 該公司還表示,SGT-003 先前已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的快速通道資格、孤兒藥資格和罕見兒科疾病資格認定。目前,該療法正在兩項臨床試驗中進行測試,旨在獲得不同國家的監管部門批准。
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